日前，来自美国约翰霍普金斯大学医学院的研究人员通过一项小型II期临床试验发现，将曲妥珠单抗（Trastuzumab，赫赛汀）——一种常被用于治疗乳腺癌的单克隆抗体药物——加入标准化疗方案中可以有效延长患有有某些罕见形式子宫肿瘤的患者的生存时间。 

这项长达7年的临床试验结果已于上个月底发表在了业界权威的《临床肿瘤杂志》（Journal of Clinical Oncology）上。研究人员认为，这一发现将可能被写入子宫浆液性肿瘤的NCCN指南并改变这一罕见癌症亚型的治疗标准。

子宫浆液性癌是一种非常罕见的子宫内膜癌亚型，只占子宫内膜癌总诊断数的不到10％。

这类肿瘤侵袭性极强、进展极快，通常在蔓延至全身前不会引起任何症状，标准的化疗和手术治疗通常只能取得8个月左右无进展生存期（PFS）。

约翰霍普金斯大学医学院的Amanda Fader教授及其研究团队首先发现，约有30％的子宫浆液性癌患者会被检测出HER2 / neu阳性，而曲妥珠单抗正是由于其与HER2 / neu结合并阻断该蛋白的表达从而抑制肿瘤生长的能力而被广泛应用于HER2阳性乳腺癌的治疗的。这也促成了他们首次尝试使用曲妥珠单抗来改善子宫浆液性癌患者的存活期。

研究内容

在2011年8月至2017年3月期间，Fader教授的研究团队联合耶鲁大学等全美12家妇科肿瘤治疗中心共招募了61位符合条件的HER2 / neu受体阳性子宫浆液性癌患者参与试验。

其中有41例患者患有3/4期子宫浆液性癌，17例患者为复发性子宫浆液性癌。

患者随后被随机分入对照（n=28）及实验（n=33）两组，分别接受标准的化疗方案（卡铂 + 紫杉醇）以及标准化疗 + 曲妥珠单抗方案治疗。 

试验结果显示，在58例可供评估的受试患者中，共发生了40例无进展生存事件。

• 实验组和对照组的中位PFS分别达到12.6个月和8.0个月（ 风险比[HR]：0.44；P = .005）。

• 在41例3-4期患者中，曲妥珠联合方案的中位PFS达到17.9个月，而标准化疗方案仅为9.3个月（HR：0.40；P = .013）；

• 而在17例复发患者中两组数据分别为9.2个月和6.0个月（ HR：0.14；P = 0.003）。

两组之间的药物安全性数据则并未发现显著差异。

目前，该试验针对35例存活患者的长期随访研究仍在进行当中，以追踪曲妥珠单抗对肿瘤进展后患者整体存活期的影响。

Fader教授还指出，使用曲妥珠单抗选择性治疗表达HER2 / neu阳性子宫浆液性癌是顺应精准医学发展的必然趋势，但要进一步确认该药物组合的存活收益，更大规模的临床试验势在必行。

（以上为正文内容）