美国时间2019年5月2日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Ivosidenib（Tibsovo，Agios 制药，Inc.）用于治疗新诊断的急性髓细胞性白血病（AML）患者，而且适用患者还有两个特点：
患者携带易感IDH1突变
患者年龄为75岁以上或患有合并症无法接受强化诱导化疗
Ivosidenib（Tibsovo）是市面首个（First-in-class）IDH1靶向抑制剂。该药在2018年7月在美获得FDA批准，单药作为二线治疗用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性（R/R）AML患者的治疗。
图片来源（Tibsovo药物官网）
01 试验介绍
该单药一线的适应症批准是基于该药的开放标签，单臂，多中心临床研究结果（研究AG120-C-001，NCT02074839），研究采用Ivosidenib单药，治疗新诊断的AML（急性髓细胞性白血病）患者，患者经由Abbott RealTimeTM IDH1检测试剂盒检测到IDH1突变。
同时，入组患者需年龄至少75岁或至少一项符合以下标准：基线东部肿瘤协作组的表现状态评分≥2（ECOG评分≥2分）；有严重的心脏或肺部疾患；肝功能损害胆红素水平> 1.5倍正常值水平上限；肌酐清除率<45 mL / min。
02 患者分组
研究共有28例患者参与，患者的中位年龄为77岁（范围64-87岁），22名（79％）患者有与治疗相关的AML或AML伴有骨髓增生异常相关的变化。
患者接受Ivosidenib治疗，每日500mg的剂量，口服给药，直至疾病进展，或发生无法耐受的毒性或此后造血干细胞移植。28名患者中有2名在Ivosidenib治疗后接受了干细胞移植。
03 疗效
药物的疗效评价基于完全缓解（CR）率或完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）率、CR + CRh的持续时间，以及从输血依赖到无需输血的转换率。
在28名患者中，12名（42.9%）患者达到CR + CRh（95％CI：24.5,62.8），其中28.6%达到完全缓解（CR），14.3%达到完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）；在17名治疗前依赖输血治疗的患者中，7名（41.2％）患者实现了至少持续8周的无需输血。
04 不良反应
不良反应方面，常见不良反应（患者报告发生率＞25%）包括腹泻、乏力、水肿、食欲下降、白细胞增多、恶心、关节痛、腹痛、呼吸困难，分化综合征和肌痛。
药物的处方信息包含一个黑框警告，提醒医疗专业人员和患者该药有可能危及生命或致命的分化综合症的风险。
05 推荐剂量
Ivosidenib推荐的剂量为每天1次口服500mg，可随或不随食物同服，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，建议至少治疗6个月，以便有时间出现临床缓解。
尽管目前Ivosidenib单药疗法只能作为部分新确诊的AML患者的首选治疗，但也为很多无法接受强化疗的患者提供了更多的治疗选择。
目前Ivosidenib也在积极进行其他3期临床研究，包括联合化疗作为一线疗法治疗更多AML患者，期待新的治疗组合能够造福更多AML患者。
参考资料：
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Kunta（昆塔）
QTC Care医学总监（中国）
10年临床医生+患者管理经验
2013年起专注肿瘤患者咨询工作，对肿瘤患者需求及国内外医疗状况有深入研究。
